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“基因治疗”黄金时代正在高速和影响力向我们迎面而来！近年来全球多款基因治疗药物相继获批上市，还有多种针对不同适应症的基因治疗药物正处于临床研究阶段，基因治疗已然为众多亟待拯救的患者带来新的治疗希望！

Uts2基因编码一个环状七肽，从七鳃鳗到人类，该肽具有高度保守性。该基因编码的活性肽是一种血管收缩剂，而且仅在脑组织中表达。虽然Uts2家族的英文名与尿皮素（urocortin）相似，但该基因与尿皮素并不同源。

近期，基于FcRn特性开发的新药在中国迎来诸多进展。9月底，和铂医药全人源抗FcRn抗体巴托利单抗在针对全身型重症肌无力（gMG）的3期注册临床中，完成首例患者给药。

Fgf20编码的蛋白质是成纤维细胞生长因子家族的成员。成纤维细胞生长因子一般都具有促有丝分裂和促进细胞存活的能力，除此之外，Fgf20还参与多种生物过程，包括胚胎发育、细胞生长、形态转变、组织修复以及肿瘤生长和侵袭。

糖尿病是一种慢性疾病，其特点是相对或绝对胰岛素缺乏，导致高血糖。慢性高血糖可导致多种并发症，如神经病变、肾病和视网膜病变，并增加心血管疾病的风险。据世界卫生组织（WHO）数据，2030年之前糖尿病将成为全球第七大死亡原因。

健康监测是非常重要的，因为它可以保证动物的健康，保护实验人员的安全，而且可以为科研助力，保障实验结果的可重复性和准确性。

广州产学研协同创新联盟罕见病基因治疗产学研医技术创新联盟（以下简称“联盟”）成立仪式暨第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛（以下简称“论坛”）在广州东圃合景福朋喜来登酒店隆重举行。

为聚焦罕见病基因治疗，深化粤港澳大湾区罕见病基因治疗“产+学+研+医”协同合作。广州产学研协同创新联盟罕见病基因治疗产学研医技术创新联盟成立仪式暨第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛将于本周五耀世启幕！

全球基因治疗产业蓬勃发展，为许多罕见病患者带来了新的治疗希望和曙光。正值中国共产党百年华诞，为践行健康中国梦

赛业生物《每周一鼠》，每周五更新，为大家讲解一个小鼠模型的故事，希望对大家了解不同的小鼠模型有所帮助。今天和大家见面的是KDM2b基因敲除小鼠。

随着社会老龄化和肥胖的流行，代谢类疾病发病率逐年上升，严重威胁着人类的健康。而且随着质谱、核磁、转基因、基因敲除等手段的出现，各种疾病、机体的各种细胞的代谢都需要更加细致的研究，一切都方兴未艾。

作为新晋的小鼠铲屎官，你需要了解小鼠的生物学与繁殖学特性，以及一些常见的饲养繁育问题、健康问题的处理。赛业生物云课堂将持续推出系列动物健康和繁育管理课程，带你成为一个合格的铲屎官。

9月27日晚19点，基因治疗主题课程火热来袭，赛业云课堂首次召集了赛业讲师天团——赛业生物应用科学家黄颖博士，赛业生物项目经理刘凡瑞，赛业生物细胞产品生产经理曹汐，和大家一起聊聊从事基因治疗研究，从细胞、病毒、动物方面都有哪些准备工作？

近日，西安交通大学邵永平/刘培军/温玉荣团队合作在Cell Death & Differentiation期刊上发表了题为“Non-canonical phosphorylation of Bmf by p38 MAPK promotes its apoptotic activity in anoikis”的研究论文，揭示了失巢凋亡中Bmf活性调控新机制，并为Bmf蛋白细胞骨架的系留与解离过程提供了结构基础。

今天和大家见面的是Calca基因敲除小鼠。Calca基因通过对基因转录本的RNA选择性剪接和非活性前体蛋白的切割，编码肽激素降钙素、降钙素基因相关肽（CGRP）和卡他钙素。降钙素参与钙的调节，并发挥调节磷代谢的作用。降钙素基因相关肽具有血管扩张剂和抗菌肽的功能，卡他钙素是一种降钙肽。

近日，中南大学湘雅医院产科张卫社教授、戴镭博士后领导的产前诊断研究团队在美国肾病学学会官方期刊《Journal of the American Society of Nephrology》上发表了题为“A Biallelic Frameshift Mutation in Nephronectin Causes Bilateral Renal Agenesis in Humans”的文章，影响因子10.12，为国际上首次发现肾连蛋白（NPNT）基因是导致人类双肾缺如的致病基因。戴镭博士后为论文独立第一作者，张卫社教授为论文独立通讯作者。

病毒载体包装过程是复杂的，在做病毒包装实验中，科研工作者常遇到一些问题。为了让大家在病毒包装这块少走弯路，《细胞基因编辑小课堂栏目》特邀赛业生物细胞生物学产品经理针对病毒包装常见的问题为大家进行经验总结与心得分享。有同学留言说想看腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）包装，有求必应的小赛这就安排上！

通过AAV实现体内特异性调控要怎么做呢？常见的有4种策略：通过原位注射、组织特异性血清型、特异性启动子和Cre-loxp系统，下面就来给大家一一介绍。

越来越多的证据表明CAV-1在小鼠或人类特发性纤维化中起着不可或缺的关键性作用，尤其是CAV-1的上调对于纤维化进程的抑制对于未来IPF的预防和治疗提供了全新的诊疗思路，甚至目前已经有研究报道，CAV-1的衍生肽（Caveolin-1–derived peptide）已经被证明可以有效抑制博来霉素诱导的小鼠肺纤维化[11]，这一研究结果无疑将CAV-1作为IPF的治疗靶点推向了一个新的高度，以CAV-1为靶点的治疗方式或将在不远的未来被广泛应用。

赛业云课堂开启“你好，所有的干细胞”详解系列，分享我们十五年来深耕干细胞领域积累的一些经验，以期帮助一线科研工作者顺利开展工作。作为已经构建数万例基因修饰小鼠模型的“老司机”，我们决定本系列课程第一期就从“一切的开始——全能干细胞ESC”讲起。本期课程将由赛业生物细胞产品生产经理曹汐分享关于ESC培养你想知道的一切，9月16日19点，不见不散。