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12月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《单克隆抗体：非临床安全性研究简化》行业指导草案（点击文末阅读原文下载），其核心目的是协助申办方对单特异性单抗实施简化非临床安全性评估，在推动药物研发的同时减少不必要的动物实验，尤其是对非人灵长类动物（non-human primates , NHPs），遵循3R原则（减少、优化、替代）。本指南的推出，标志着FDA正在将风险评估纳入监管决策，以取代动物试验。这些风险评估整合了与人体相关的模型——包括计算毒理学、类器官系统和真实世界的人体安全数据。

对于许多疾病研究和临床治疗而言，诱导多能干细胞（iPSC）打开了通往个性化医疗的大门。但传统从皮肤成纤维细胞获取iPSC的方式，却面临着一个现实困境：患者往往不愿接受侵入性的皮肤活检。

静脉血栓栓塞症（VTE）是临床上常见且具有高致死致残风险的一类血管疾病，包括深静脉血栓（DVT）及由栓子脱落引发的肺栓塞（PE）。在VTE的药物治疗中，有效性与安全性犹如天平的两端：抗凝与抗血小板药物虽能降低血栓复发风险，但其伴随的出血并发症也使得临床决策时常面临严峻挑战。过往研究显示在癌症或合并全身性炎症的复杂病例中，常规抗凝效果不佳。亟需开发全新机制、不干扰正常止血功能的新型抗血栓药物。

谱系示踪核心定义：利用某种标记技术，对生物体内的特定祖细胞（祖先细胞）进行永远性标记，随后在其正常发育、衰老或疾病过程中，追踪这些被标记细胞的所有后代细胞的最终去向、分化命运和空间分布。这项技术是发育生物学、干细胞生物学和肿瘤生物学等领域回答一些根本性的问题不可或缺的工具。

识别异我（non-self或abnormal-self）成分是生命的基本防御策略。为识别庞大的异我致病因子，生物体进化出基于DNA感知的重要策略。

在人体这个无比精妙复杂的“宇宙”中，有无数的基因如同星辰般闪耀，各自发挥着独特且关键的作用，而Chrna7基因就是其中一颗格外引人瞩目的“明星”。今天，就让我们一同深入了解一下这个神奇的Chrna7基因。

在生命科学与医学研究中，基因编辑小鼠模型无疑是探索基因功能、模拟人类疾病、验证药物靶点的基石。从依赖胚胎干细胞（ES细胞）的同源重组技术，到革新性的CRISPR-Cas9系统，技术浪潮一次次推动着科研边界的拓展。

特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）是一种以永久性肺功能丧失、纤维化重塑为特征的慢性、进行性的间质性肺部疾病，主要病理特征包括成纤维细胞异常活化、细胞外基质(ECM)过度沉积等。目前IPF的病因尚待明确，临床症状主要表现为活动后的呼吸困难，且多呈进行性加重，干咳、全身乏力、体重下降和最终因气体交换受损导致的致命性呼吸衰竭等。

孤儿核受体NR4A1（亦称NUR77或TR3）作为一种早期反应基因，能调节基因表达以响应各种压力源[1]，并在代谢[2]、心血管[3]、免疫[4]、癌症[5]、炎症[6]及神经系统[7]等多领域发挥着关键作用，被视为打通多种疾病机制的“核心枢纽”。

在生命科学探索的征途中，科学家们需要有一种工具，能像手术刀般精准地移除特定细胞，从而揭示它们在生理和病理过程中的核心作用。而白喉毒素受体（DTR）转基因小鼠正是这样一把精密的“分子手术刀”，它利用独特的“受体-配体”机制，实现了对特定细胞类型的时空特异性消融，为科研人员打开了探索生命奥秘的新窗口。

神经管缺陷（NTDs）是一种复杂的多基因疾病，也是影响中枢神经系统的最常见且严重的先天性畸形。研究已发现PCSK9可作为胎儿早期产前诊断NTD的分子标志物，但其导致在神经管发生的具体机制中仍不清楚。2025年8月，来自中国医科大学附属盛京医院的袁正伟研究团队在期刊Advanced Science（IF: 14.1）上发表了一篇题为“PCSK9 Loss-of-Function Disrupts Cellular Microfilament Network via LIN28A/HES5/JMY Axis in Neural Tube Defects”的研究文章。本研究通过将PCSK9敲除胚胎干细胞（ESC）和PCSK9 R46L点突变的诱导多能干细胞（iPSC）分别引入神经类器官（NOs）和神经祖细胞（NPCs）模型，发现PCSK9缺失通过LIN28A/HES5/JMY轴破坏细胞微丝网络，最终导致NTDs的发生。这些发现为NTD的发病机制研究和治疗策略提供了重要见解。

血小板因子4（PF4）正成为抗衰老研究领域的一颗新星。连续发表于《Nature》《Nature Aging》及《Nature Communications》的三项重磅研究，共同揭示了PF4远超越其传统凝血功能的全新角色：它可能是逆转大脑衰老、刷新免疫功能、连接身心健康的核心信使。

急性肺损伤（ALI），是重症监护的一道险关。研究发现，当肺部遭严重感染、创伤或毒物侵袭时，免疫系统会启动“过度防卫”——大量免疫细胞涌入肺泡，引发水肿与透明膜，最终呼吸衰竭。树突细胞（DC）作为免疫哨兵，既能协调防御，也可过度活化点燃炎症风暴。为何免疫防线会失控？这一谜题正推动科学家破解肺战场的指挥密码。

IAV感染所致重症肺炎的核心病理机制之一，是宿主过度激活的炎性细胞死亡通路所导致的病理损伤。PANoptosis作为一种新型的程序性细胞死亡形式，以细胞焦亡、凋亡和坏死性凋亡通路的同时激活为特征，其激活可导致大量细胞裂解，释放胞内内容物，从而引发剧烈的炎症反应，导致组织损伤。

CAR-T细胞攻击表达靶抗原的非肿瘤细胞造成的“在靶脱肿瘤”（On target off tumor）效应是阻碍CAR-T治疗血液肿瘤或实体瘤临床实践的关键障碍，是造成CAR-T细胞引发严重器官损伤的重要原因之一。目前临床上处理该不良反应主要通过大剂量激素，或给CAR-T细胞装配安全开关，但上述方法都会大幅度损伤CAR-T细胞的抗肿瘤疗效。深入解析on target off tumor毒性的精确机制，将有助于建立新型干预策略。

在细胞信号激活过程中，抗原诱导的细胞表面受体聚集（如T细胞受体和Fc受体）是一种广泛存在的机制。然而，由于肿瘤相关抗原的密度不足，往往只能引发有限的受体聚集和靶向应答，这给肿瘤免疫治疗带来了巨大挑战。

FOXP3的发现，解开了困扰免疫学家数十年的谜团：为何我们的免疫系统能精准攻击外来病原体，却对自身组织保持“宽容”？这一“自我耐受”机制的破译，不仅重塑了我们对免疫平衡的理解，更为自身免疫病、过敏、癌症乃至器官移植开辟了未有的治疗前景。本文将深入探讨FOXP3基因的奥秘，解析其问鼎诺奖的实力与未来应用。

慢性疼痛困扰着约五分之一的成年人，不仅严重影响生活质量，还带来沉重的社会经济负担，同时也是全球致残的首要原因。遗憾的是，现有治疗方案因疗效不佳和耐受性差，难以满足临床需求。尽管伤害感受器兴奋性增强被认为是疼痛敏感化的重要决定因素，但慢性疼痛的分子机制尚未完全阐明。

拥抱时掌心的暖意，是怎么顺着指尖钻进细胞里的？吃饱后肚子发出的“别再吃啦”信号，又是谁悄悄递到大脑的？2021年诺贝尔生理学或医学奖的名单一揭晓，一个叫PIEZO2的基因突然“走红”——原来它就是藏在我们身体里的“万能传感器”！既能接住外界的每一次触碰、每一份温度，又能盯着体内的代谢节奏，帮我们感知饥饱、调节能量。而实验室里的小鼠们，早就当起了“解密小帮手”，带着科学家一步步揭开PIEZO2的健康密码。

APOE的登场并非在聚光灯下。1973年，科学家们在研究血脂蛋白时首次识别了它，即载脂蛋白E(Apolipoprotein E)，它的初始任务是充当血液中的“脂肪出租车司机”，负责胆固醇的运输和代谢。此时，它只是个兢兢业业的“心血管健康小卫士”。