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6月14日下午15:55，赛业生物董事长、清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青在分论坛二-基因治疗的技术革命作“HUGO-GT®全基因组人源化模型加速基因治疗研究”的主题演讲。演讲结束后，韩蓝青先生与现场嘉宾就HUGO-GT®全基因组人源化模型在基因治疗领域的应用前景与市场布局策略等方面进行了深入友好的沟通交流，诚邀全球合作伙伴共同开发。

心血管疾病（CVDs）是全球死亡的主要原因，占所有死亡的32%，对人们的身心健康和生活质量产生严重影响[1]。CVDs的形式多样，包括冠状动脉心脏病、脑血管疾病、周围动脉疾病和深静脉血栓等。其主要由不健康的生活方式引起，如不良饮食、吸烟、缺乏运动，以及高血压、高血糖、高血脂和肥胖等。此外，遗传风险因素也是导致CVDs的原因之一，其中脂蛋白(a)（Lp(a)）是新近发现的遗传风险因素。循环中Lp(a)水平与动脉粥样硬化性心血管疾病风险成正比[2-3]。由于Lp(a)水平无法通过改变生活方式来降低，并且目前没有能在不产生其他影响的情况下降低Lp(a)水平的治疗药物，因此降低Lp(a)水平以预防或治疗CVDs是当前重要的研究方向。

2023年10月5日，广州医科大学基础医学院心血管平台徐益鸣教授团队在Hypertension（医学1区，IF=8.3）上发表了题为“Glycolysis Promotes Angiotensin II-Induced Aortic Remodeling Through Regulating Endothelial-to-Mesenchymal Transition via the Corepressor C-Terminal Binding Protein 1”的研究论文，揭示了内皮细胞中PFKFB3介导的糖酵解对EndoMT激活的全新调控通路及其在VR进程中的关键作用，为抗VR治疗提供了全新的代谢干预靶点。该论文的通讯作者为徐益鸣教授，第一作者为复旦大学附属中山医院博士生王立涛和广州医科大学基础医学院博士生郭帅。

Cre-Lox系统虽然可实现在特定细胞/组织中的基因敲除/敲入，但其表达时间是由启动子所决定的。为了进一步实现对基因表达时间和空间的双重调控，配体依赖的CreER重组酶应运而生。CreER由Cre重组酶与雌激素受体的激素结合域相融合组成，在没有雌激素类似物他莫昔芬的情况下，重组酶主要存在于细胞质中，只有在他莫昔芬的作用下，重组酶才能进入细胞核并发挥其重组作用。

心血管疾病（CVD）在全球范围内造成的死亡远超癌症。动脉状硬化（AS）作为一种慢性炎症性疾病，是多种CVD的共性病理基础。靶向IL-1β的单克隆抗体药物Canakinumab的临床试验（CANTOS）首次证实了AS抗炎治疗以及干预NLRP3炎症小体激活作为治疗手段的可行性。血管内皮细胞（EC）激活是AS发生的使动因素，通过介导白细胞的黏附和泡沫细胞的形成等参与了AS进程，但其机制尚未阐明。

作为行业基因编辑的「金标准」，ES打靶技术成熟，因依赖于长片段的同源序列与目标位点的精确匹配，理论上不会产生脱靶效应；且ES细胞可耐受高达7轮打靶仍具有生殖系遗传，在大片段基因编辑研究中有独特优势，可以在同一条染色体上实现多基因编辑等复杂模型构建。对于注重知识产权保护的药物研发企业来说，ES打靶技术没有专利纠纷困扰，能确保研究成果的顺利转化以及商业化。

近日，由触界生物主办、上海市生物工程学会及SAPA-GP等权威机构支持的CGCS 2024（第五届）国际细胞与基因治疗中国峰会暨CGCS Award颁奖典礼在南京隆重举行。凭借深厚的科研实力，以及AI技术与生物科学交叉融合方面的前瞻性布局，赛业生物斩获「CGT领域CRO合作启明星」荣誉奖项。

代谢功能障碍相关性脂肪肝炎（MASH），之前称为非酒精性脂肪肝炎（NASH），是一种慢性肝脏疾病。这种疾病通常源于代谢障碍相关性脂肪肝病（MASLD）、肥胖或糖尿病等，导致肝脏脂肪积累，异常的脂肪堆积可进一步引起炎症。如果没有及时干预会发展成肝脏纤维化，可能会进展为肝硬化或肝癌（HCC）[1]。今天，小赛要为大家介绍一款最新上线的HFD+CCl4诱导的MASH（NASH）小鼠。

2023年10月19日，复旦大学徐延勇研究员团队与首都医科大学附属朝阳医院李晶副教授团队在Developmental Cell在线发表题为“Hepatocytic lipocalin-2 controls HDL metabolism and atherosclerosis via Nedd4-1-SR-BI axis in mice”的研究论文，该研究发现肝细胞源分泌蛋白Lcn2通过降低Nedd4-1介导SR-BI K500和K508位点的泛素化，阻抑SR-BI降解，改善HDL代谢，促进RCT，抑制高脂饮食诱导小鼠的AS进程。

青光眼（glaucoma）是一组以视乳头萎缩及凹陷、视野缺损及视力下降为共同特征的疾病，病理性眼压增高、视神经供血不足是其发病的原发危险因素，视神经对压力损害的耐受性也与青光眼的发生和发展有关。

Cre-Lox作为被广泛使用的条件性基因表达调节系统，已经逐渐成为大小鼠遗传学研究的重要工具。组织/细胞特异性启动子驱动的Cre工具鼠与携带LoxP位点的目的基因floxed鼠交配后，Cre-Lox系统开始运作，Cre重组酶配合LoxP位点的位置和方向可以引发两个LoxP位点间的序列重组，从而实现目的基因在特定组织/细胞中的敲除或敲入。

在神经疾病研究过程中，研究人员通常会利用小鼠模型进行表型验证，并对潜在药物进行药理药效评价，同时也需要通过标准的行为学检测来评估宏观水平的变化，形成完整的神经疾病研究。赛业生物搭建了以神经退行性疾病为特色的神经药效CRO服务平台，可以为科研人员提供丰富的神经疾病模型构建、精细化的注射给药和完善的药理药效评价分析全流程服务。

赛业生物董事长、清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青受邀出席2024中国基因与细胞治疗峰会（CSGCT），将于6月14日下午15:55在分论坛二-基因治疗的技术革命作“HUGO-GT®全基因组人源化模型加速基因治疗研究”的主题演讲，与大家一起探讨如何构建细胞与基因治疗行业的良好生态。

赛业生物俞晓峰博士将于上午10:40-11:10带来题为《基因编辑动物模型构建技术及其应用研究》的主题报告。赛业生物于广州、苏州等地均设有模式动物研发生产基地，在全国共计拥有4万平方米动物设施，均通过AAALAC认可，全方位满足饲养繁育的需求。我们诚挚邀请您参与本次会议，期待与您相会！

非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是遗传易感个体由于长期营养过剩导致的慢性代谢应激性肝损伤。随着肥胖、糖尿病和代谢综合征的流行，NAFLD已成为全球第一大慢性肝病。NAFLD这一疾病名称已经被沿用30余年。然而，NAFLD的命名缺乏明确的病理生理框架，“非酒精性”一词并不能准确地反映该病的病因和发病机制。2023年新的命名法是由三个大型的肝病学会(EASL、AASLD、ALEH) 发起，在EASL年会期间正式发布“脂肪性肝病新命名的多学会的德尔菲共识”，建议将NAFLD更名为代谢障碍相关脂肪性肝病（metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease, MASLD）。

过千种细胞培养和冻存复苏验证，适用于绝大多数哺乳动物细胞的培养和冻存，如原代干细胞、MEF细胞、内皮细胞、肿瘤细胞系等。

同笔订单同货号，双数件半价

「青光眼」一词，想必大家都不陌生，那么来看看以下几个问题：“我还年轻，也可能得青光眼？”“摸黑玩手机容易诱发青光眼？”“青光眼导致的视力丧失是不可逆转的吗？”——答案都是「Yes」。

免疫疗法通过调动体内的免疫细胞来提高人体免疫系统对肿瘤细胞的识别、杀伤和清除能力，考虑到小鼠和人类免疫系统存在差异，这类疗法通常在免疫系统“人源化”小鼠（HIS）模型上进行临床前评估[1-2]。经典的人源化方式是将人类造血干细胞（HSC）移植到重度免疫缺陷小鼠体内，例如C-NKG小鼠。早期的免疫疗法（如CAR-T和TIL）主要通过T细胞来发挥作用，近年来，依赖于自然杀伤细胞（NK）的免疫疗法（如CAR-NK和ADCC）逐渐受到关注，NK细胞相关靶点在免疫检查点疗法的开发中也备受青睐。这些疗法需要人类NK细胞的参与，但常用的免疫系统“人源化”模型中人源NK细胞比例较低，不利于疗法的评估[2-3]。因此，高效重建人类NK细胞的模型成为该类研究的重点之一。

心房颤动（AF）是最常见的心律失常，具有相当高的发病率和死亡率，严重威胁人类的生命健康[1]。目前房颤的治疗策略有限，以心室率控制为主的药物治疗存在心脏和非心脏毒性风险；房颤导管消融虽能解决部分患者的疾病风险，但该方法适用人群有限且复发率较高[2]。目前，仍缺乏安全且行之有效的房颤治疗药物和干预方法。