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在细胞生物学领域，NSUN2是一个执行基础性分子功能的基因，其核心作用是对信使RNA（mRNA）进行甲基化修饰，形成5-甲基胞嘧啶（m5C）。这一过程可类比为给遗传信息的“信使”（RNA）盖个小小的化学“邮戳”（m5C修饰）。然而，正是这个看似最基础的“盖邮戳”工作，在维持细胞正常功能中具有至关重要的作用。一旦该修饰过程发生异常，便可能引发一系列严重的生理紊乱，进而导致“不基础”的系统性健康问题。

2025年7月17日，徐州医科大学血液病研究所乔建林教授团队在血小板和血栓炎症领域取得重要进展。相关研究成果“Platelet NLRP6 protects against microvascular thrombosis in sepsis”，以封面文章形式发表在血液学领域期刊Blood（IF=23.1，中科院1区Top期刊）[7]。

经常有客户问，C57BL/6、BALB/c和SJL背景的全人源化抗体鼠，该如何选择？背景品系的差异直接影响抗体产生效率、免疫应答类型及实验适配性。BALB/c、C57BL/6和 SJL 作为抗体鼠的常用背景品系，是抗体生产界的"三大工厂"，因遗传背景和免疫特性的不同，适配场景各有侧重。今天，我们将带您参观这三大"抗体生产工厂"，从核心特性、适用场景及选择策略三方面揭秘它们的核心工艺，为抗体研发提供精准参考。

如果能像“重装电脑系统”一样，“重置”我们大脑中病变的免疫细胞，从而为逆转甚至治愈阿尔茨海默病（AD）、精神分裂症等神经顽疾提供全新的可能性，这将是何等颠覆性的医学革命？近日，国际期刊《Science》以封面报道形式，刊登了上海交通大学医学院附属第六人民医院与复旦大学脑科学转化研究院合作团队的重磅突破，揭示了在CSF1R基因相关白质脑病治疗领域实现这一目标的潜在路径[1]。

髓母细胞瘤是儿童中最常见的恶性脑肿瘤之一，起源于人类胚胎期的后脑。根据分子特征可将髓母细胞瘤分为四个亚型：SHH、WNT、group 3（Gr3-MB）和group 4（Gr4-MB）。其中，Gr3-MB亚型预后较差，在诊断时频繁出现转移，但其背后的细胞和分子机制尚不明确。

近日，中科院遗传与发育生物学研究所李川昀团队与北京大学程强团队报告了人类的37个新基因，揭示了新基因在肿瘤发生中的关键作用，并探索了其在癌症免疫治疗中的应用潜力。这项研究成果于7月17日在线发表于《Cell Genomics》上。

想象一下，我们身体的新陈代谢是一个精密运转的“化工厂”，成千上万的“生产线”将各种物质分解、合成，为生命提供能量。然而，罕见遗传代谢病甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia, MMA）的患者，却面临着一场“生产事故”：因基因错误，一条关键生产线上的核心“机器”——酶出现故障，导致有毒的“工业废料”大量堆积。

在PTEN被发现前，经典的抑癌基因（如p53和RB）均以蛋白质调控为核心——p53作为“基因组守护者”监控DNA完整性，RB则充当细胞周期的“分子刹车”。它们如同细胞质量控制体系的“蛋白质督察”，通过调控关键蛋白的活性或稳定性来维持稳态。

阿尔茨海默病（AD）的两大核心病理特征，是脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积形成的神经炎性斑块，以及神经元内Tau蛋白异常磷酸化后聚集形成的神经纤维缠结（NFTs）[1]。过去数年，AD动物模型与药物研发大多聚焦于Aβ沉积。

最近，《育儿补贴制度实施方案》的发布刷屏全网，让“生育支持”成为热议焦点。然而，即便有了政策支持，能否生育本身仍是人生中的一大挑战。你有没有想过，除了外部因素，你体内的一个神秘基因——METTL3，可能正在悄悄影响着你“好孕”的进程？我们通常认为生育受年龄、健康状况、生活习惯等多因素影响，但很少有人会想到一个基因竟能左右胚胎能否成功着床。

生物体通过专门的屏障与外界隔绝，其中皮肤是主要的物理屏障，不仅能抵御机械性损伤，还能抵御外层皮肤上的微生物。然而，一旦微生物突破了这些屏障，新的防御机制就会启动并杀死入侵的病原体。

开篇：由赛业打造的HUGO（Humanized Genomic Ortholog)系列小鼠突破了传统局限，通过HUGO-Ab®和HUGO-GT®小鼠搭载TurboKnockout® ES打靶技术，实现Mb级基因原位替换，显著缩短模型构建周期，为抗体药物研发和基因治疗提供强大支持，助力创新药物高效开发。

钙离子（Ca2+）是普遍存在于真核细胞内的第二信使。内质网作为细胞内主要的钙离子储存库，其钙离子水平异常会诱发内质网应激以及多种疾病。在静息状态下，内质网中的钙离子浓度维持在毫摩尔（mM）级别，而细胞质中的钙离子浓度维持在纳摩尔（nM）级别。

钙离子（Ca2+）是普遍存在于真核细胞内的第二信使。内质网作为细胞内主要的钙离子储存库，其钙离子水平异常会诱发内质网应激以及多种疾病。在静息状态下，内质网中的钙离子浓度维持在毫摩尔（mM）级别，而细胞质中的钙离子浓度维持在纳摩尔（nM）级别。

小胶质细胞是中枢神经系统内重要的免疫细胞，其功能障碍可能会导致中枢神经系统疾病。集落刺激因子1受体（CSF1R）作为一种酪氨酸激酶，主要在小胶质细胞中表达，对小胶质细胞的存活和功能至关重要。

作为大脑的“免疫哨兵”，小胶质细胞既能在神经发育时修剪突触、塑造神经网络，又能在炎症反应中清除病原体和细胞碎片，还能在血管损伤、神经退行性疾病等多种场景中快速响应扰动 [1-2]。

RPGR基因突变可导致视网膜特异性鸟苷酸交换因子功能异常，引发X连锁视网膜色素变性（XLRP）及锥杆细胞营养不良等严重视网膜退行性疾病。目前临床尚无有效治疗手段，患者视力进行性下降，最终致盲。尽管基于AAV载体的基因治疗等新技术为XLRP提供了潜在治疗方向，但其研发仍面临诸多挑战。

PAH基因突变导致编码的苯丙氨酸羟化酶活性丧失，引发苯丙氨酸代谢障碍，进而诱发ben丙酮尿症（PKU）。目前PKU患者依赖严格的低苯丙氨酸饮食管理，但长期治疗负担沉重。酶替代疗法（如Pegvaliase）和基因治疗等新技术已取得重要进展，有望提供更优治疗方案。为加速PKU治疗研究，赛业生物开发了PAH基因敲除（KO）及点突变小鼠模型，精准模拟人类PKU的代谢缺陷，为药物和基因治疗研发提供关键临床前工具。本文将从PAH基因功能、PKU致病机制及当前治疗研究的突破等角度，解析Pah动物疾病模型的构建策略和应用价值。

赛业生物经过十几年的技术沉淀，厚积薄发，24年10月品牌全新升级，赛业生物“智鼠iMouse”品牌焕新上线，受到广大同行与科研人的喜爱与欢迎！今天就让小赛为您逐一介绍我们的智鼠家族成员吧！

胆汁淤积性肝病是一种慢性肝胆疾病，其发病机制的核心原因是胆汁酸（BA）的过度积累，可导致肝细胞坏死、进行性肝纤维化和终末期肝病。因此，发现新的治疗药物及机制对于治疗胆汁淤积性肝病具有重要意义。