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RPGR基因突变可导致视网膜特异性鸟苷酸交换因子功能异常，引发X连锁视网膜色素变性（XLRP）及锥杆细胞营养不良等严重视网膜退行性疾病。目前临床尚无有效治疗手段，患者视力进行性下降，最终致盲。尽管基于AAV载体的基因治疗等新技术为XLRP提供了潜在治疗方向，但其研发仍面临诸多挑战。

PAH基因突变导致编码的苯丙氨酸羟化酶活性丧失，引发苯丙氨酸代谢障碍，进而诱发ben丙酮尿症（PKU）。目前PKU患者依赖严格的低苯丙氨酸饮食管理，但长期治疗负担沉重。酶替代疗法（如Pegvaliase）和基因治疗等新技术已取得重要进展，有望提供更优治疗方案。为加速PKU治疗研究，赛业生物开发了PAH基因敲除（KO）及点突变小鼠模型，精准模拟人类PKU的代谢缺陷，为药物和基因治疗研发提供关键临床前工具。本文将从PAH基因功能、PKU致病机制及当前治疗研究的突破等角度，解析Pah动物疾病模型的构建策略和应用价值。

赛业生物经过十几年的技术沉淀，厚积薄发，24年10月品牌全新升级，赛业生物“智鼠iMouse”品牌焕新上线，受到广大同行与科研人的喜爱与欢迎！今天就让小赛为您逐一介绍我们的智鼠家族成员吧！

胆汁淤积性肝病是一种慢性肝胆疾病，其发病机制的核心原因是胆汁酸（BA）的过度积累，可导致肝细胞坏死、进行性肝纤维化和终末期肝病。因此，发现新的治疗药物及机制对于治疗胆汁淤积性肝病具有重要意义。

赛业生物在传统ES打靶技术的基础上，研发出了升级版的TurboKnockout®基因编辑技术，利用优化的纯合ES克隆打靶体系，可筛选基因敲除、敲入、点突变的纯合ES细胞。该技术结合了囊胚前注射和四倍体补偿技术进行显微注射，确保产生的Founder小鼠达到100%嵌合状态，所有组织细胞均完全由外源ES细胞分化发育而来，解决了传统技术中嵌合体比例不稳定的问题。基因编辑周期快至3个月，可大批量获得基因一致的纯合子小鼠。

肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）是最常见的肝癌类型，其发生率在所有肿瘤中排名第六，死亡率居第三位，对人类健康构成严重威胁[1]。作为一种高度异质化的恶性肿瘤，原发性肝癌在临床上存在着多种挑战，其中一个关键问题是其早期诊断的困难。

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中国医学科学院阜外医院汪一波教授团队通过深入研究，发现了肥胖干预的新靶点“SLC35D3”。研究团队首次揭示了SLC35D3对脂肪组织能量代谢的调控作用，发现Slc35d3的脂肪细胞特异性敲除引起了小鼠的胰岛素抵抗并抑制了脂肪组织的能量消耗，加速肥胖；而Slc35d3的脂肪细胞特异性过表达则表现出对肥胖的显著抵抗，促进了能量代谢。既往研究已经证实，NOTCH1与能量代谢密切相关。研究团队进一步证实SLC35D3通过与NOTCH1的细胞外结构域ECD相互作用，促进NOTCH1在内质网（endoplasmic reticulum, ER）中的驻留，从而降低了细胞膜表面的NOTCH1水平，介导白色脂肪组织棕色化和能量代谢的调节。因此，靶向SLC35D3可作为改善肥胖，加速能量消耗的新的潜在靶点。该研究以“SLC35D3 promotes white adipose tissue browning to ameliorate obesity by NOTCH signaling”为题于2023年11月23日在Nature Communications上发表，赛业生物为该研究提供了工具小鼠。

肥胖是许多癌症发展和转移的一个主要因素，这似乎已成为人们的共识，但Nature期刊近日发表的一项研究却揭示了肥胖拥有“双刃剑”的另一面，即可以改善患者对免疫疗法的反应。研究团队通过肥胖小鼠与正常小鼠的对比，发现前者肿瘤中的巨噬细胞能表达更高水平PD-1，且PD-1直接作用于巨噬细胞以抑制其功能，这为肥胖与肿瘤免疫之间的复杂联系提供了进一步的证据[1]。

荧光检测是工具鼠研究中的重要手段，不仅能评估重组效率还能进行基因表达谱可视化分析和遗传谱系示踪。然而，有时会遇到荧光信号无法被检测的困扰，应该怎么办呢？

赛业生物与百英生物合作，将赛业生物的HUGO-Ab®（HUmanized Genomic Ortholog for Antibody development）全人源化抗体小鼠模型与百英生物的AbDrop™（Droplet Based Antibody Discovery Platform）基于微液滴的单B细胞抗体开发平台结合，搭建了全新的全人源抗体发现平台，进一步提升抗体发现效率和准确性。

焦虑症是常见的精神疾病之一。根据大规模的人口调查，高达33.7%的人在一生中遭受过焦虑症的折磨。炎症是应激性焦虑症的重要机制之一，细胞因子干预或抗炎药物治疗均可以改善啮齿动物的焦虑样行为。钠钾ATP酶（Na+/K+-ATPase, NKA）对于维持细胞体积及神经元静息膜电位十分重要。近期的研究表明，NKA参与巨噬细胞的炎症反应，而我们实验室前期的研究发现，增强神经元NKAα1的膜稳定性可干预帕金森病的进展。小胶质细胞是大脑中的主要免疫细胞，在神经炎症、免疫监视和维持大脑稳态中起着核心作用。因此，我们推测，小胶质细胞的NKAα1表达可能与炎症相关的焦虑症有关，而针对小胶质细胞的抗炎治疗可能是临床治疗焦虑症的有效策略之一。

动物实验过程中，为减少动物疼痛与痛苦，保证动物的福利，同时也为确保实验的科学性和数据的可靠性，需要对动物使用麻醉镇痛药。然而，实验动物在麻醉过程中，可能会因基因修饰动物遗传背景和动物年龄等方面的差异，导致麻醉剂过敏、麻醉过量等意外的发生。今天，就让小赛带大家了解遇到麻醉意外应该怎样进行应急处理，把我们的科研伙伴从危险边缘拉回来！

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7月18日（周四）晚7点，由赛业生物细胞基因编辑项目管理常天一老师带来「基因编辑细胞技术及其研究应用」线上课程，讲讲细胞基因编辑技术的前世今生，以及体外细胞模型相关的构建与优化策略；同时还会分享大家相当关心的SCI研究思路问题，解析「高分文章如何养成」。“码”上报名，实现从入门到精通！

赛业生物肿瘤药效研究高级科学家于婧博士将于7月12日下午16:15-16:50在博氏医学中心带来题为《全免疫系统重建小鼠在肿瘤免疫治疗中的应用》的主题报告。赛业生物自研的全免疫系统人源化小鼠huHSC-C-NKG-ProF可重建淋巴系的T、B、NK细胞以及髓系的树突细胞（DC）、单核细胞、巨噬细胞和粒细胞等，是免疫学研究、ADCC研究和肿瘤疫苗、细胞治疗及抗体等药物开发的理想模型。