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想象一下，我们身体的新陈代谢是一个精密运转的“化工厂”，成千上万的“生产线”将各种物质分解、合成，为生命提供能量。然而，罕见遗传代谢病甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia, MMA）的患者，却面临着一场“生产事故”：因基因错误，一条关键生产线上的核心“机器”——酶出现故障，导致有毒的“工业废料”大量堆积。

在PTEN被发现前，经典的抑癌基因（如p53和RB）均以蛋白质调控为核心——p53作为“基因组守护者”监控DNA完整性，RB则充当细胞周期的“分子刹车”。它们如同细胞质量控制体系的“蛋白质督察”，通过调控关键蛋白的活性或稳定性来维持稳态。

阿尔茨海默病（AD）的两大核心病理特征，是脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积形成的神经炎性斑块，以及神经元内Tau蛋白异常磷酸化后聚集形成的神经纤维缠结（NFTs）[1]。过去数年，AD动物模型与药物研发大多聚焦于Aβ沉积。

最近，《育儿补贴制度实施方案》的发布刷屏全网，让“生育支持”成为热议焦点。然而，即便有了政策支持，能否生育本身仍是人生中的一大挑战。你有没有想过，除了外部因素，你体内的一个神秘基因——METTL3，可能正在悄悄影响着你“好孕”的进程？我们通常认为生育受年龄、健康状况、生活习惯等多因素影响，但很少有人会想到一个基因竟能左右胚胎能否成功着床。

生物体通过专门的屏障与外界隔绝，其中皮肤是主要的物理屏障，不仅能抵御机械性损伤，还能抵御外层皮肤上的微生物。然而，一旦微生物突破了这些屏障，新的防御机制就会启动并杀死入侵的病原体。

开篇：由赛业打造的HUGO（Humanized Genomic Ortholog)系列小鼠突破了传统局限，通过HUGO-Ab®和HUGO-GT®小鼠搭载TurboKnockout® ES打靶技术，实现Mb级基因原位替换，显著缩短模型构建周期，为抗体药物研发和基因治疗提供强大支持，助力创新药物高效开发。

钙离子（Ca2+）是普遍存在于真核细胞内的第二信使。内质网作为细胞内主要的钙离子储存库，其钙离子水平异常会诱发内质网应激以及多种疾病。在静息状态下，内质网中的钙离子浓度维持在毫摩尔（mM）级别，而细胞质中的钙离子浓度维持在纳摩尔（nM）级别。

钙离子（Ca2+）是普遍存在于真核细胞内的第二信使。内质网作为细胞内主要的钙离子储存库，其钙离子水平异常会诱发内质网应激以及多种疾病。在静息状态下，内质网中的钙离子浓度维持在毫摩尔（mM）级别，而细胞质中的钙离子浓度维持在纳摩尔（nM）级别。

小胶质细胞是中枢神经系统内重要的免疫细胞，其功能障碍可能会导致中枢神经系统疾病。集落刺激因子1受体（CSF1R）作为一种酪氨酸激酶，主要在小胶质细胞中表达，对小胶质细胞的存活和功能至关重要。

作为大脑的“免疫哨兵”，小胶质细胞既能在神经发育时修剪突触、塑造神经网络，又能在炎症反应中清除病原体和细胞碎片，还能在血管损伤、神经退行性疾病等多种场景中快速响应扰动 [1-2]。

RPGR基因突变可导致视网膜特异性鸟苷酸交换因子功能异常，引发X连锁视网膜色素变性（XLRP）及锥杆细胞营养不良等严重视网膜退行性疾病。目前临床尚无有效治疗手段，患者视力进行性下降，最终致盲。尽管基于AAV载体的基因治疗等新技术为XLRP提供了潜在治疗方向，但其研发仍面临诸多挑战。

PAH基因突变导致编码的苯丙氨酸羟化酶活性丧失，引发苯丙氨酸代谢障碍，进而诱发ben丙酮尿症（PKU）。目前PKU患者依赖严格的低苯丙氨酸饮食管理，但长期治疗负担沉重。酶替代疗法（如Pegvaliase）和基因治疗等新技术已取得重要进展，有望提供更优治疗方案。为加速PKU治疗研究，赛业生物开发了PAH基因敲除（KO）及点突变小鼠模型，精准模拟人类PKU的代谢缺陷，为药物和基因治疗研发提供关键临床前工具。本文将从PAH基因功能、PKU致病机制及当前治疗研究的突破等角度，解析Pah动物疾病模型的构建策略和应用价值。

赛业生物经过十几年的技术沉淀，厚积薄发，24年10月品牌全新升级，赛业生物“智鼠iMouse”品牌焕新上线，受到广大同行与科研人的喜爱与欢迎！今天就让小赛为您逐一介绍我们的智鼠家族成员吧！

胆汁淤积性肝病是一种慢性肝胆疾病，其发病机制的核心原因是胆汁酸（BA）的过度积累，可导致肝细胞坏死、进行性肝纤维化和终末期肝病。因此，发现新的治疗药物及机制对于治疗胆汁淤积性肝病具有重要意义。

赛业生物在传统ES打靶技术的基础上，研发出了升级版的TurboKnockout®基因编辑技术，利用优化的纯合ES克隆打靶体系，可筛选基因敲除、敲入、点突变的纯合ES细胞。该技术结合了囊胚前注射和四倍体补偿技术进行显微注射，确保产生的Founder小鼠达到100%嵌合状态，所有组织细胞均完全由外源ES细胞分化发育而来，解决了传统技术中嵌合体比例不稳定的问题。基因编辑周期快至3个月，可大批量获得基因一致的纯合子小鼠。

肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）是最常见的肝癌类型，其发生率在所有肿瘤中排名第六，死亡率居第三位，对人类健康构成严重威胁[1]。作为一种高度异质化的恶性肿瘤，原发性肝癌在临床上存在着多种挑战，其中一个关键问题是其早期诊断的困难。

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