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最近爆火的“羊了个羊”，玩过的人不禁感叹：“一切都会过去的，除了羊了个羊第二关”，没玩过的人，全网劝诫：“不要靠近，会变得不幸”。不得不说这比登天还难的“第二关”，怕是未先尝试，已然闻其大名

讲到肌萎缩性脊髓侧索硬化症，可能大多数人会感到陌生，但如果我们换个提法——“渐冻症”，相信大家都会恍然大悟并转而扼腕叹息。2014年的夏天，一场风靡全球的冰桶挑战让渐冻症走进大众视野

克隆性造血属于血液肿瘤的癌前病变状态，越来越多的研究发现，克隆性造血会随着个体的衰老而不断加剧，因而也被称为衰老相关克隆性造血。克隆性造血的个体发生白血病的风险较正常人增加了10倍，并出现髓系细胞分化偏向性，从而导致系统性慢性炎症，进而使得炎症相关疾病如动脉粥样硬化、心肌梗死以及中风的发生率提高了约1倍[1-3]。

SLC3A2基因是溶质载体家族中重要的一员，在多种有增殖能力的细胞内较高表达，并通过介导多种途径来影响正常细胞的生长和功能。该基因的突变与肿瘤、代谢方面等疾病息息相关。

当前嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T）已经在血液肿瘤治疗领域取得了瞩目的效果。但与小分子或抗体药物不同的是，CAR-T是一种“活的”细胞类药物，有诸多因素可以影响疗效，其中CAR分子结构便是一关键因素。

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T)，是通过基因工程技术将自体或异体T细胞改造成针对肿瘤特异性抗原的新型杀伤细胞，该疗法已经在血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的成效。

Leber遗传性视神经病变（LHON）尚无明确的临床诊断标准。需详细询问患者家族史、发病年龄及病程进展特征。若患者为青年男性，符合母系遗传方式，急性起病，有双眼序贯发病的特点，结合眼底表现、OCT及视野检查可得到初步临床诊断。

Nqo1基因是NAD(P)H脱氢酶（醌）家族的成员，该基因的突变与迟发性运动障碍（TD）有关。Nqo1基因催化醌及其衍生物的双电子还原，包括偶氮染料和硝基芳香族化合物。与正常组织相比，Nqo1在某些肿瘤类型中表达更高，目前已被用于开发生物还原性化疗制剂。与Nqo1相关的疾病包括迟发性运动障碍和结肠腺癌。

近年来新型基因编辑技术不断突破，极大地推动了基因治疗药物开发进程，随着细胞及基因治疗临床管线数目逐年上升，未来将迎来商业化热潮，也代表着细胞与基因治疗 CRO/CDMO 行业发展迎来了黄金时期，然而关于基因治疗的药物设计，疾病模型选择，新型病毒载体开发，生产工艺技术的壁垒以及高昂的生产成本是基因治疗药物研发和商业化的痛点。

Gsk3b基因编码糖原合成酶激酶-3β（glycogen synthase kinase-3β，GSK-3β）。GSK-3β是一种多功能丝氨酸/苏氨酸激酶，属于糖原合酶激酶亚家族，它是葡萄糖稳态的负调节因子，参与能量代谢、炎症、内质网应激、线粒体功能障碍和凋亡途径。与该基因相关的疾病主要有帕金森病和阿尔茨海默病等。

通过借助人体自身的免疫系统发挥对肿瘤细胞的杀伤作用，免疫细胞疗法有望成为“治愈”癌症的突破性策略。其中，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T）已经在多种血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的效果，截止到今年，全球已经有7款CAR-T细胞治疗产品上市，其中包括在中国上市的3款。

上一期小赛可是花了大力气给大家讲解如何选择小鼠饲料，也给大家留了个问题：给咱们小鼠准备的无菌饲料，到底是是高压好还是高计量辐照好？

Y迷宫主要应用于动物的辨别性学习、工作记忆和参考记忆的测试。Y迷宫由三个完全相同的臂组成。每个臂尽头有食物提供装置，根据分析动物取食的策略即进入各臂的次数、时间、正确次数、错误次数、路线等参数可以反映出动物的空间记忆能力。

中山大学中山医学院梁思佳老师致力于代谢性心血管疾病，特别是高脂血症诱导的心血管相关疾病致病机制的研究，系统研究心血管系统钙池操纵性钙通道和钙激活氯通道在疾病中的病理学意义。近年来梁思佳老师在抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点的发现上取得重大进展，并在European Heart Journal（IF=35.86）上发表重要研究论文，表明 NFATc3可能是抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点

生长激素在人体生长发育中起着关键作用。若脑垂体分泌的生长激素不足，可能会导致儿童发育缓慢和身材矮小，这种疾病被称为生长激素缺乏症（GHD）。除了影响身高，生长激素缺乏也会增加青少年抑郁和焦虑的风险，严重影响患者的身心健康。

CAR-T 细胞疗法即：嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是指通过向T细胞中导入一种人工设计的CAR分子，赋予T细胞靶向功能，再将这种改造后的CAR-T细胞回输到患者体内进行治疗。CAR-T细胞杀伤肿瘤细胞机制不具有MHC限制性，通过结合靶向抗原即可被活化，从而高效杀伤肿瘤细胞。

想让小鼠健康长大，可少不了饲料的帮忙。现在市面上的粮看起来内容丰富，广告上介绍得天花乱坠，可哪个才是最适合我们自家小鼠的呢？

脑小血管病（Small Vessel Disease, SVD）在医学界常常被称为“小卒中”，尽管症状小，但危害大，因此近年来逐渐受到重视。脑小血管病是血管性痴呆的主要原因，与临床上四分之一的卒中有关，还会导致运动障碍和情感障碍。然而，该疾病的临床表现往往是隐蔽的，患病个体和临床医生都没有充分认识到。

水迷宫实验是一种利用动物厌水天性，迫使动物寻找水中隐藏可站立平台的实验。并通过对小鼠寻找平台所花费的时间进行统计分析，判断动物对于空间位置和方向的记忆能力。

谈到遗传性疾病，一般首先要了解这个突变所在的基因位于哪一条染色体上。但今天我们要说的这个遗传性疾病非常特殊，它的基因并不位于我们23对染色体中的任何一条上。