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实验动物同台比拼，大咖共话疾病模型，模式动物在生物医药领域的应用交流会顺利举办

随着年龄的增长，许多老年人会觉得视力明显下降。在看手机、读报纸的时候总感觉文字不仅很模糊，还拧巴成一团团的，甚至觉得色彩都变得不那么艳丽了。再后来，不止是文字，看到的人像、风景都开始变得歪歪扭扭......人们常常会误以为这是老花眼加重了，其实，这很可能是患上了黄斑变性。

造血干细胞（hematopoietic stem cell, HSC）是血液系统的干细胞，能够向下游分化为所有血液细胞并保持自我更新的能力[1]。维护造血干细胞正常功能对于维持血液和免疫系统的稳态具有重要的作用。因此，更好地解析造血干细胞的调控机制具有重要的科学意义。

专注于应用基因编辑小鼠模型，探讨基因与心脏功能影响作用的基础研究，赛业生物首席科学家俞晓峰博士最近对首都医科大学罗大力教授进行了特邀访谈，请罗教授基于她最近在此研究领域发表的相关成果，从提出研究项目相关假设

近年来，越来越多人提倡实验动物的“3Rs”原则，即Reduction（减少）、 Replacement（替代）与Refinement（优化）。出于伦理、科学和法律方面的考虑，选择合适的人道终点，将对动物的不良影响降到最低，是3Rs中“优化”的重要组成部分。

动物模型在帮助快速开发疫苗、药物预防和治疗，以及了解SARS-CoV-2感染的发病机制和宿主免疫反应方面有着重要意义。尽管非人灵长类动物的生理特征和免疫调节等方面与人类高度保守，是SARS-CoV-2病毒研究的动物模型。

最近爆火的“羊了个羊”，玩过的人不禁感叹：“一切都会过去的，除了羊了个羊第二关”，没玩过的人，全网劝诫：“不要靠近，会变得不幸”。不得不说这比登天还难的“第二关”，怕是未先尝试，已然闻其大名

讲到肌萎缩性脊髓侧索硬化症，可能大多数人会感到陌生，但如果我们换个提法——“渐冻症”，相信大家都会恍然大悟并转而扼腕叹息。2014年的夏天，一场风靡全球的冰桶挑战让渐冻症走进大众视野

克隆性造血属于血液肿瘤的癌前病变状态，越来越多的研究发现，克隆性造血会随着个体的衰老而不断加剧，因而也被称为衰老相关克隆性造血。克隆性造血的个体发生白血病的风险较正常人增加了10倍，并出现髓系细胞分化偏向性，从而导致系统性慢性炎症，进而使得炎症相关疾病如动脉粥样硬化、心肌梗死以及中风的发生率提高了约1倍[1-3]。

SLC3A2基因是溶质载体家族中重要的一员，在多种有增殖能力的细胞内较高表达，并通过介导多种途径来影响正常细胞的生长和功能。该基因的突变与肿瘤、代谢方面等疾病息息相关。

当前嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T）已经在血液肿瘤治疗领域取得了瞩目的效果。但与小分子或抗体药物不同的是，CAR-T是一种“活的”细胞类药物，有诸多因素可以影响疗效，其中CAR分子结构便是一关键因素。

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，CAR-T)，是通过基因工程技术将自体或异体T细胞改造成针对肿瘤特异性抗原的新型杀伤细胞，该疗法已经在血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的成效。

Leber遗传性视神经病变（LHON）尚无明确的临床诊断标准。需详细询问患者家族史、发病年龄及病程进展特征。若患者为青年男性，符合母系遗传方式，急性起病，有双眼序贯发病的特点，结合眼底表现、OCT及视野检查可得到初步临床诊断。

Nqo1基因是NAD(P)H脱氢酶（醌）家族的成员，该基因的突变与迟发性运动障碍（TD）有关。Nqo1基因催化醌及其衍生物的双电子还原，包括偶氮染料和硝基芳香族化合物。与正常组织相比，Nqo1在某些肿瘤类型中表达更高，目前已被用于开发生物还原性化疗制剂。与Nqo1相关的疾病包括迟发性运动障碍和结肠腺癌。

近年来新型基因编辑技术不断突破，极大地推动了基因治疗药物开发进程，随着细胞及基因治疗临床管线数目逐年上升，未来将迎来商业化热潮，也代表着细胞与基因治疗 CRO/CDMO 行业发展迎来了黄金时期，然而关于基因治疗的药物设计，疾病模型选择，新型病毒载体开发，生产工艺技术的壁垒以及高昂的生产成本是基因治疗药物研发和商业化的痛点。

Gsk3b基因编码糖原合成酶激酶-3β（glycogen synthase kinase-3β，GSK-3β）。GSK-3β是一种多功能丝氨酸/苏氨酸激酶，属于糖原合酶激酶亚家族，它是葡萄糖稳态的负调节因子，参与能量代谢、炎症、内质网应激、线粒体功能障碍和凋亡途径。与该基因相关的疾病主要有帕金森病和阿尔茨海默病等。

通过借助人体自身的免疫系统发挥对肿瘤细胞的杀伤作用，免疫细胞疗法有望成为“治愈”癌症的突破性策略。其中，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T）已经在多种血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的效果，截止到今年，全球已经有7款CAR-T细胞治疗产品上市，其中包括在中国上市的3款。

上一期小赛可是花了大力气给大家讲解如何选择小鼠饲料，也给大家留了个问题：给咱们小鼠准备的无菌饲料，到底是是高压好还是高计量辐照好？

Y迷宫主要应用于动物的辨别性学习、工作记忆和参考记忆的测试。Y迷宫由三个完全相同的臂组成。每个臂尽头有食物提供装置，根据分析动物取食的策略即进入各臂的次数、时间、正确次数、错误次数、路线等参数可以反映出动物的空间记忆能力。

中山大学中山医学院梁思佳老师致力于代谢性心血管疾病，特别是高脂血症诱导的心血管相关疾病致病机制的研究，系统研究心血管系统钙池操纵性钙通道和钙激活氯通道在疾病中的病理学意义。近年来梁思佳老师在抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点的发现上取得重大进展，并在European Heart Journal（IF=35.86）上发表重要研究论文，表明 NFATc3可能是抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点