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除“荔枝病”外，还有很多罕见的疾病会因无法正常实现糖或碳水化合物的代谢，从而导致糖不耐受的情况，这些疾病会导致各种症状，包括消化系统问题、疲劳和代谢失衡。本期代谢专题要将为大家介绍两种不能吃糖的罕见疾病和相关的动物模型。

细胞治疗发展得如火如荼，走过的每一步也都容不得行差踏错——从新靶点的发现，到临床前的药理药效、药代动力学评估，会直接关系到最终的成败。这其中，稳定有效的疾病动物模型则为体内实验环节提供了有力支撑，说是基础研究与临床试验间的桥梁也不为过。但要保证构建好的小鼠模型与所进行的细胞治疗研究具备临床相关性，如何选择合适的构建方式、移植的细胞类型和来源、注射技术等都至关重要。

VEGF是一组重要调节因子，能够刺激新血管的生长（血管生成）并增加现有血管的渗透性，在正常发育和创伤愈合中起着关键作用。VEGF包括VEGFA、VEGFB、VEGFC、VEGFD、VEGFE以及PLGF这几个类型，在药物研究中，VEGFA最为常见，关系着血管内皮细胞的增殖、迁移和微血管形成等。当VEGFA在眼部过度表达时，会导致异常血管增生、血管渗漏等，继而引发黄斑变性、糖尿病视网膜病变、角膜新生血管等多种眼科疾病。

赛业生物作为本次大会的协办单位，将派出核心技术服务团队参会交流，为大家介绍赛业生物前沿技术。在本次大会中，广州罕见病基因治疗联盟执行秘书长、赛业生物董事长韩蓝青将作为学术会议主持人并参与到圆桌论坛中，与大家一起探讨如何构建罕见病基因治疗的良好生态。此外，赛业生物研发部总监周顺博士将在会上作“人工智能辅助基因治疗药物研发”主题演讲。赛业生物期待与您交流！

过去的赛业生物，凭借大小鼠基因编辑服务在模式生物领域稳扎稳打，如今的赛业生物，开启GCT全面发展新纪元，在百舸争流中勇立潮头。征程万里风正劲，重任千钧启新程，2023年赛业生物宣传片《筑梦远征》全新发布，解密基因密码，探索无限可能，快来一探究竟吧！

“找小鼠，上红鼠”小鼠资源库根据基因编辑类型可划分为敲除小鼠资源库和点突变小鼠数据库两个板块，敲除小鼠资源库涵盖肿瘤、心血管、神经等20多种研究领域的现货小鼠品系

此前，由清华珠三角研究院人工智能创新中心与赛业生物联合开发的「人工智能辅助基因治疗递送载体AAV衣壳蛋白筛选技术」项目已获得领域赛优胜奖，顺利入围总决赛。据最新消息，该项目再下一城，在总决赛比拼中脱颖而出，由专家评委全票表决通过，荣获总决赛优胜奖。

赛业生物开发了Smart-CRISPR™细胞基因编辑系统，实现更深度的基因信息分析和更合理的gRNA设计。基于该系统，我们能提供准确快速的点突变细胞株构建服务，通过将人源化的Cas9蛋白、双靶点gRNA和Oligo DNA（donor DNA）三组分同时转染至目的细胞，产生高效同源重组。

C-NKG重度免疫缺陷小鼠是赛业生物在NOD-Scid背景品系上敲除Il2rg基因自主研发的一种重度免疫缺陷小鼠。C-NKG小鼠缺乏成熟的T、B、NK免疫细胞，补体活性降低，巨噬细胞对人源细胞吞噬作用弱。随着年龄的增长，T和B细胞泄漏的发生率极低；且淋巴瘤的发生率极低，可用于长期和短期实验。

为促进湾区生物技术行业企业的深度交流，进一步解读细胞/基因治疗对行业的前沿和影响，共同探讨细胞与基因治疗的的发展潜力，助力“健康中国2030”的目标，赛业生物与广州知识城腾飞园特举办“细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路论坛（腾飞园站）”活动，诚邀各企业代表、行业菁英、临床医生、高校专家、科研人员等，就解读细胞/基因治疗对行业的前沿和影响进行深入探讨。

据国家药监局药品评审中心（CDE）官网显示，广州智瓴生物医药有限公司（以下简称“智瓴生物”）自主研发的第二代TIL细胞药物ZLT-001注射液（受理号：CXSL2200552）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。作为合作伙伴，赛业生物对此表示衷心祝贺，并预祝智瓴生物ZLT-001注射液临床试验进展顺利！

与其期待由AI工具完全代劳，还是自己脚踏实地查阅文献、刻苦钻研来得靠谱。但自力更生不代表就要单打独斗，巧妙借助外力资源也很重要。像小A就做足功课之后拿到了一份「国自然资质证明」，其中实验技术、周期与预算一应俱全，项目的强相关性与材料的权威性兼具，实在是再好不过了！

近日，中国农业科学院长春兽医研究所团队在新冠疫苗开发上取得新进展。他们在《International Journal of Molecular Sciences》杂志上发表论文，强调了S蛋白RBD三聚体在新冠疫苗开发中的重要性，并为开发针对RBD结构域的保护性疫苗提供了理论依据。

赛业生物宣布与广东医谷达成战略合作并参与了现场签约仪式，以「基因治疗药物筛选公共技术服务平台」全新入驻，旨在共同打造有利于生物医药产业发展的新研究范式。

罕见病（Rare Diseases）是一系列患病率较低疾病的总称，通常为慢性疾病，会导致患者终生残疾或过早死亡。许多罕见病在儿童时期发病，约30%的罕见病儿童患者在5岁前死亡[1]。罕见病在全球尚无统一定义，其中，《中国罕见病定义研究报告2021》中将新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病划入罕见病；美国则将罕见病定义为患病人口小于20万或患病人数占总人口比例小于1/1500的疾病；

亨廷顿症是一种常染色体显性遗传的基底核和大脑皮质变性疾病，也是一种罕见且致命的进展性神经退行性疾病，临床上以隐匿起病、舞蹈症状、认知障碍和精神行为异常为特征，随着时间的推移，病情逐渐发展为走路、说话和吞咽受影响，且出现情绪波动、记忆认知障碍。

不少朋友应该还记得一针抗癌药120万的新闻吧，当时可是刷爆了朋友圈，在这之后，『CAR-T疗法』一词也开始走进人们的生活。对于科研人员来说，CAR-T疗法的突破性进展当然是件令人振奋的事，这会促使大家更进一步去关注该领域的发展

温湿度、噪音震动、光照、饲养方式等这些指标，参照国标《GB14925-2010实验动物环境及设施》。

近日，赛业生物董事长、清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青接受了广州日报的专访，表达了关于AI如何助力罕见病药物临床转化的看法。基于多年来的奋斗经历，他带领着赛业生物完成了基因治疗技术平台的创新迭代，并推动广州罕见病基因治疗联盟成立，以便更好地为罕见病药物研发提供支持。

动脉粥样硬化（Atherosclerosis/Atherosis, AS）是由于动脉内膜受损导致脂肪和纤维物质积聚在动脉最内层而形成斑块状物质，造成局部组织的坏死和软化，形成类似于米粥样的物质并沉积在内膜表面，因此称作动脉粥样硬化。