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Nqo1基因是NAD(P)H脱氢酶（醌）家族的成员，该基因的突变与迟发性运动障碍（TD）有关。Nqo1基因催化醌及其衍生物的双电子还原，包括偶氮染料和硝基芳香族化合物。与正常组织相比，Nqo1在某些肿瘤类型中表达更高，目前已被用于开发生物还原性化疗制剂。与Nqo1相关的疾病包括迟发性运动障碍和结肠腺癌。

近年来新型基因编辑技术不断突破，极大地推动了基因治疗药物开发进程，随着细胞及基因治疗临床管线数目逐年上升，未来将迎来商业化热潮，也代表着细胞与基因治疗 CRO/CDMO 行业发展迎来了黄金时期，然而关于基因治疗的药物设计，疾病模型选择，新型病毒载体开发，生产工艺技术的壁垒以及高昂的生产成本是基因治疗药物研发和商业化的痛点。

Gsk3b基因编码糖原合成酶激酶-3β（glycogen synthase kinase-3β，GSK-3β）。GSK-3β是一种多功能丝氨酸/苏氨酸激酶，属于糖原合酶激酶亚家族，它是葡萄糖稳态的负调节因子，参与能量代谢、炎症、内质网应激、线粒体功能障碍和凋亡途径。与该基因相关的疾病主要有帕金森病和阿尔茨海默病等。

通过借助人体自身的免疫系统发挥对肿瘤细胞的杀伤作用，免疫细胞疗法有望成为“治愈”癌症的突破性策略。其中，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy, CAR-T）已经在多种血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的效果，截止到今年，全球已经有7款CAR-T细胞治疗产品上市，其中包括在中国上市的3款。

上一期小赛可是花了大力气给大家讲解如何选择小鼠饲料，也给大家留了个问题：给咱们小鼠准备的无菌饲料，到底是是高压好还是高计量辐照好？

Y迷宫主要应用于动物的辨别性学习、工作记忆和参考记忆的测试。Y迷宫由三个完全相同的臂组成。每个臂尽头有食物提供装置，根据分析动物取食的策略即进入各臂的次数、时间、正确次数、错误次数、路线等参数可以反映出动物的空间记忆能力。

中山大学中山医学院梁思佳老师致力于代谢性心血管疾病，特别是高脂血症诱导的心血管相关疾病致病机制的研究，系统研究心血管系统钙池操纵性钙通道和钙激活氯通道在疾病中的病理学意义。近年来梁思佳老师在抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点的发现上取得重大进展，并在European Heart Journal（IF=35.86）上发表重要研究论文，表明 NFATc3可能是抗动脉粥样硬化的潜在治疗靶点

生长激素在人体生长发育中起着关键作用。若脑垂体分泌的生长激素不足，可能会导致儿童发育缓慢和身材矮小，这种疾病被称为生长激素缺乏症（GHD）。除了影响身高，生长激素缺乏也会增加青少年抑郁和焦虑的风险，严重影响患者的身心健康。

CAR-T 细胞疗法即：嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是指通过向T细胞中导入一种人工设计的CAR分子，赋予T细胞靶向功能，再将这种改造后的CAR-T细胞回输到患者体内进行治疗。CAR-T细胞杀伤肿瘤细胞机制不具有MHC限制性，通过结合靶向抗原即可被活化，从而高效杀伤肿瘤细胞。

想让小鼠健康长大，可少不了饲料的帮忙。现在市面上的粮看起来内容丰富，广告上介绍得天花乱坠，可哪个才是最适合我们自家小鼠的呢？

脑小血管病（Small Vessel Disease, SVD）在医学界常常被称为“小卒中”，尽管症状小，但危害大，因此近年来逐渐受到重视。脑小血管病是血管性痴呆的主要原因，与临床上四分之一的卒中有关，还会导致运动障碍和情感障碍。然而，该疾病的临床表现往往是隐蔽的，患病个体和临床医生都没有充分认识到。

水迷宫实验是一种利用动物厌水天性，迫使动物寻找水中隐藏可站立平台的实验。并通过对小鼠寻找平台所花费的时间进行统计分析，判断动物对于空间位置和方向的记忆能力。

谈到遗传性疾病，一般首先要了解这个突变所在的基因位于哪一条染色体上。但今天我们要说的这个遗传性疾病非常特殊，它的基因并不位于我们23对染色体中的任何一条上。

眼科疾病的基因治疗有其独到的优势，一是安全性，眼球作为独立封闭的球体，相对于全身性用药或中枢系统用药，其局部注射性和可替换性保证了安全性；二是眼科用药剂量小，成本较低，利于产业化，也进一步增加了安全性。除有利因素外，眼科基因治疗药物的基础研究和临床转化还面临着操作复杂、模型制作周期长和设备昂贵等多方面困境。

自2019年12月首次发现以来，新冠肺炎（COVID-19）目前已造成全球5.8亿人感染，超过600万人死亡。尽管疫苗和药物在不断上市，但Delta和Omicron等多个变异株的出现给疾病的预防和治疗带来了相当大的挑战，因此迫切需要更多且有效的预防和治疗策略。

稳转株是指通过基因工程手段获得稳定过表达或抑制特定基因的细胞株。一般将目的基因序列或抑制目的基因的shRNA序列装载至重组载体中，再通过慢病毒系统或转座子系统将目的序列整合至宿主细胞的染色体中，实现目的基因持续、稳定的调控。

给动物做尸体解剖有着多方面的意义，比如能帮助实验人员快速对疾病做出诊断，促进病理学教学的研究。一般来说，小鼠死亡后尸体变化受很多因素影响，例如：小鼠死亡前的状态、死亡原因、外界温度、饲养方式等。

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种惰性的血液系统癌症，通常进展缓慢。大多数患者在早期并没有症状，仅仅是因为白细胞计数增加才被诊断出。CLL的特点是成熟的CD5+B细胞在血液和淋巴器官中积累。尽管多种药物的治疗效果良好，但侵袭性病例会产生耐药性。

早期诊断和治疗是影响视网膜母细胞瘤（RB）预后的关键因素。除强调新生儿及儿童常规眼底检查，以早期发现RB外，尚应重视RB的分子诊断。其内容包括2方面：患者Rb1基因突变筛查和患者亲属症状前及产前诊断，后者为评定RB患病风险、预防和优生优育的一项关键性措施。

Rptor基因是雷帕霉素蛋白激酶靶标（protein kinase target of rapamycin, TOR）的主要参与编码基因之一，编码雷帕霉素靶点复合体1（mTORC1）的其中一个亚基，是mTOR信号通路的组成部分，参与细胞生长与能量代谢的过程。