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冠状动脉疾病是全球范围内，引起较高发病率和死亡率的重要原因之一。经皮冠状动脉介入治疗和溶栓治疗是目前使用最广泛的治疗干预措施。尽管这些方法可以减少心肌梗死面积，但再灌注本身又会诱发心脏缺血/再灌注（I/R）损伤。

沃纳综合征（Werner）又称成人早老症，是WRN基因突变导致的疾病，该病会导致患者对肿瘤易感，并出现一些早老化的病理学变化，包括眼部变化、皮肤病变、头发稀疏等，还可能产生糖尿病、骨质疏松、肿瘤等并发症。

被称为“天才病”的马方综合征（Marfan syndrome，MFS），其致病基因是FBN1基因。

近日，话题#女子一天喝8杯水引发致盲眼病#冲上微博热搜，因短时间内大量饮水而确诊急性闭角型青光眼——刘女士这一遭遇使得不少人纷纷表示后怕。

在基因治疗靶点发现和药物开发的过程中，如何将基因片段高效、精准地递送到目的组织器官中，且不引起机体免疫、脱靶效应等副作用，是目前需要攻克的一大技术难点。

《小鼠铲屎官养成记》，每周为大家介绍一个小鼠繁育与健康的知识点，带大家成为一个合格的小鼠铲屎官。

​白内障-秃发-口腔黏膜病-银屑病样综合征（CAOP综合征）是一种极其罕见的疾病，其特征为早发性双侧白内障、全身性非瘢痕性秃发、口腔黏膜疾病以及严重的银屑病样皮肤损伤。

马方综合征又名蜘蛛指（趾）综合征，是一种常染色体显性遗传性的结缔组织遗传性疾病。发病率并不低，大约为万分之一至万分之三，有家族发病倾向，两性都会发病，无种族差异。

五月，对很多人来说只是一个再平常不过的月份，但对于某些人来说却是意义非凡的——因为五月是亨廷顿病人关爱月。

全色盲会导致患者感受红绿蓝三种颜色的视锥细胞都丧失功能，导致患者无法感知颜色，导致全色盲的基因有六个基因，其中CNGB3基因突变引起全色盲1型，该型全色盲也是一种比较常见的全色盲类型。

HD的致病基因是4号染色体上的HTT基因，该基因1号外显子有一段CAG三核苷酸不稳定重复序列。

2021年6月，南方医科大学南方医院器官衰竭防治国家重点实验室刘友华及周丽丽团队在Kidney International发表了题为“Identification of matrix metalloproteinase-10 as a key mediator of podocyte injury and proteinuria”的研究论文

近日，赛业生物与重庆金迈博生物科技有限公司（以下简称“金迈博”）签署合作协议，就全人抗体小鼠平台达成深度合作，金迈博拥有自主研发的全人抗体小鼠品系（CAMouseHG）和全人单域抗体小鼠品系（CAMouseH），赛业生物拥有成熟的基因和细胞治疗药物开发平台，将作为该小鼠平台CRO服务提供者，提供CAR系列体内外功能验证等细胞治疗服务，双方优势互补，共同推进细胞治疗药物和抗体药物开发和临床转化。

无血清培养基对工艺开发和实验技术要求更高，基于自身强大的研发平台，赛业OriCell®在长期的干细胞研究中不断优化实验条件，针对人源间充质干细胞的无血清培养再度深耕打磨，历经多重筛选验证，全新推出的OriCell®人源间充质干细胞完全培养基（无血清II型）套装在产品配方、性能表现和质量维持上均实现了稳定突破。

LX101注射液是一款以重组 AAV 基因载体( rAAV )为载体的基因疗法药物。在特定遗传疾病的治疗策略中，减缓甚至停止光感受器退化的过程，保留与中央视觉功能有关的视锥细胞，甚至替换丢失的细胞从而提高患者的视觉功能，是眼科基因治疗的关键策略

近日，赛业生物董事长韩蓝青等一行人前往东江口海关拜访，与海关领导就动物进出境、生产研发安全相关话题进行了面对面探讨，双方借此搭建起了良好的交流渠道，有效增强了关企沟通力度。座谈期间，赛业生物送上了一面绣着“公正廉洁尽职尽责，严格监管助企发展”的锦旗，对东江口海关在公司制度建设与制度落实工作上给予的高度支持和指导表达了衷心的感谢。

重组腺相关病毒（recombinant Adeno-associated virus，rAAV）是在腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）的基础上，通过工程改造得到的一种病毒载体，可在体内或体外中高效地递送外源基因，在基因治疗和科学研究等领域中得到广泛应用。虽然rAAV载体取得了一些成功，但是也面临较多的问题与挑战。比如包装容量较低、某些特定组织或细胞的靶向性不佳、部分血清型的产量较低等，都亟需解决。通过优化rAAV载体的设计和改造衣壳，科研人员逐渐找到解决上述难点的方法。

2022年3月，南方医科大学周丽丽教授团队在外泌体领域顶刊Journal of Extracellular Vesicles(IF=25.841)上发表了题为β-catenin-controlled tubular cell-derived exosomes play a key role in fibroblast activation via the OPN-CD44 axis的最新成果。该研究发现外泌体介导的OPN-CD44信号轴的激活受β-catenin信号控制，并在肾纤维化过程中起关键作用。

《小鼠铲屎官养成记》，每周为大家介绍一个小鼠繁育与健康的知识点，带大家成为一个合格的小鼠铲屎官。本期我们将围绕“小鼠总体评估之体态异常”主题，为大家介绍相关知识。

当前ALS致病因素公认最相关的是年龄和遗传。年龄因素同时也是很多神经退行性疾病的最大致病风险；遗传性ALS虽然占病患比例仅为5%，但仍有20多个基因被列入ALS的元凶名单。早在1993年，超氧化物歧化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）被发现与ALS密切相关，大概20%的遗传性ALS与之相关。正常的SOD1会将细胞产生的具有活性的过氧化物转化成过氧化氢和氧气，而突变的SOD1不能完成这个任务，从而造成神经元氧化损伤，出现神经肌肉功能损伤。