公司新闻

HD的致病基因是4号染色体上的HTT基因，该基因1号外显子有一段CAG三核苷酸不稳定重复序列。

2021年6月，南方医科大学南方医院器官衰竭防治国家重点实验室刘友华及周丽丽团队在Kidney International发表了题为“Identification of matrix metalloproteinase-10 as a key mediator of podocyte injury and proteinuria”的研究论文

近日，赛业生物与重庆金迈博生物科技有限公司（以下简称“金迈博”）签署合作协议，就全人抗体小鼠平台达成深度合作，金迈博拥有自主研发的全人抗体小鼠品系（CAMouseHG）和全人单域抗体小鼠品系（CAMouseH），赛业生物拥有成熟的基因和细胞治疗药物开发平台，将作为该小鼠平台CRO服务提供者，提供CAR系列体内外功能验证等细胞治疗服务，双方优势互补，共同推进细胞治疗药物和抗体药物开发和临床转化。

无血清培养基对工艺开发和实验技术要求更高，基于自身强大的研发平台，赛业OriCell®在长期的干细胞研究中不断优化实验条件，针对人源间充质干细胞的无血清培养再度深耕打磨，历经多重筛选验证，全新推出的OriCell®人源间充质干细胞完全培养基（无血清II型）套装在产品配方、性能表现和质量维持上均实现了稳定突破。

LX101注射液是一款以重组 AAV 基因载体( rAAV )为载体的基因疗法药物。在特定遗传疾病的治疗策略中，减缓甚至停止光感受器退化的过程，保留与中央视觉功能有关的视锥细胞，甚至替换丢失的细胞从而提高患者的视觉功能，是眼科基因治疗的关键策略

近日，赛业生物董事长韩蓝青等一行人前往东江口海关拜访，与海关领导就动物进出境、生产研发安全相关话题进行了面对面探讨，双方借此搭建起了良好的交流渠道，有效增强了关企沟通力度。座谈期间，赛业生物送上了一面绣着“公正廉洁尽职尽责，严格监管助企发展”的锦旗，对东江口海关在公司制度建设与制度落实工作上给予的高度支持和指导表达了衷心的感谢。

重组腺相关病毒（recombinant Adeno-associated virus，rAAV）是在腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）的基础上，通过工程改造得到的一种病毒载体，可在体内或体外中高效地递送外源基因，在基因治疗和科学研究等领域中得到广泛应用。虽然rAAV载体取得了一些成功，但是也面临较多的问题与挑战。比如包装容量较低、某些特定组织或细胞的靶向性不佳、部分血清型的产量较低等，都亟需解决。通过优化rAAV载体的设计和改造衣壳，科研人员逐渐找到解决上述难点的方法。

2022年3月，南方医科大学周丽丽教授团队在外泌体领域顶刊Journal of Extracellular Vesicles(IF=25.841)上发表了题为β-catenin-controlled tubular cell-derived exosomes play a key role in fibroblast activation via the OPN-CD44 axis的最新成果。该研究发现外泌体介导的OPN-CD44信号轴的激活受β-catenin信号控制，并在肾纤维化过程中起关键作用。

《小鼠铲屎官养成记》，每周为大家介绍一个小鼠繁育与健康的知识点，带大家成为一个合格的小鼠铲屎官。本期我们将围绕“小鼠总体评估之体态异常”主题，为大家介绍相关知识。

当前ALS致病因素公认最相关的是年龄和遗传。年龄因素同时也是很多神经退行性疾病的最大致病风险；遗传性ALS虽然占病患比例仅为5%，但仍有20多个基因被列入ALS的元凶名单。早在1993年，超氧化物歧化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）被发现与ALS密切相关，大概20%的遗传性ALS与之相关。正常的SOD1会将细胞产生的具有活性的过氧化物转化成过氧化氢和氧气，而突变的SOD1不能完成这个任务，从而造成神经元氧化损伤，出现神经肌肉功能损伤。

赛业生物《每周一鼠》，每周为大家讲解一个小鼠模型的故事，希望对大家了解不同的小鼠模型有所帮助。今天和大家见面的是CFTR基因编辑小鼠。

2022年5月11日，广州罕见病基因治疗联盟特邀中山大学第一附属医院张成教授；南方医科大学南方医院蒋海山教授和郑卉教授；清华珠三角研究院人工智能创新中心主任、赛业生物创始人韩蓝青先生；赛业生物应用科学家黄颖博士等专家，共同深入探讨DMD的病情发展、诊断方法和基因治疗等方面的前沿研究进展。

调节性T（Treg）细胞在维持免疫稳态方面起着至关重要的作用，能够控制免疫系统的过度激活和异常激活。在肿瘤微环境（TME）中，Treg细胞抑制效应T细胞（包括CD8+ T细胞），而后者正是杀死癌细胞的主力军。因此，肿瘤微环境中CD8+ T细胞与Treg细胞之间的平衡对于各种癌症的预后很重要。

脂肪间充质干细胞（Adipose-derived Mesenchymal Stem Cells, ADSCs）是来源于脂肪组织的干细胞，与其它成体干细胞一样具有自我更新和多向分化的能力。人和鼠的脂肪组织均可用于分离ADSCs，其中鼠脂肪组织通常取自腹股沟处脂肪垫。听说你们都想偷师ADSCs原代取材，那就来安排！

上海交通大学医学院附属瑞金医院王卫庆教授、王计秋教授和顾卫琼教授团队在 Nature Communications（2021）上发表了题为 Sexual dimorphism in glucose metabolism is shaped by androgen-driven gut microbiome 的研究论文，揭示了「雄激素-肠道菌群」对于不同性别糖代谢、胰岛素敏感性差异的生物学影响及其可能的作用机制。该篇研究论文最近被评为 Nature Communications 杂志 2021 年健康科学相关论文下载量前 25 名，在生物医药研究领域具有较高的影响力。

2020年2月，澳门科技大学刘良及黄锦伟团队在Cellular & Molecular Immunology发表了题为“Sirtuin 5 deficiency increases disease severity in rats with adjuvant-induced arthritis”的文章。借助一系列关节炎动物的验证实验，揭示了类风湿性关节炎发病的新机制，开启了启动SIRT5基因或增强糖代谢治疗类风关的新策略以及为研发精准治疗类风关的靶向新药开辟了新路径。

赛业生物《每周一鼠》为大家讲解一个小鼠模型的故事，希望对大家了解不同的小鼠模型有所帮助。今天和大家见面的是Ly6e基因编辑小鼠。

《小鼠铲屎官养成记》，每周为大家介绍一个小鼠繁育与健康的知识点，带大家成为一个合格的小鼠铲屎官。本期我们将围绕“小鼠总体评估之体型异常”主题，为大家介绍相关知识。

2021年12月，重庆医科大学附属儿童医院泌尿外科吴盛德课题组在Journal of Hazardous Materials发表了题为“Di-(2-ethylhexyl) phthalate exposure leads to ferroptosis via the HIF-1α/HO-1 signaling pathway in mouse testes”的论文。

​FBN1基因突变会导致多种结缔组织病变，统称为原纤维蛋白病，而马凡氏综合征则是原纤维蛋白病的典型代表。赛业生物《每周一鼠》为大家讲解一个小鼠模型的故事，希望对大家了解不同的小鼠模型有所帮助。今天和大家见面的是FBN1基因编辑小鼠。