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“2023 广阳湾全球脑与智能科技峰会”将于2023年6月30日至7月2日在重庆召开。会议以“让脑智科技引领未来”为主题，深入探讨脑与智能科学研究领域的进展以及所面临的机遇与挑战。会议已邀请到国内外40余名脑与智能科学研究领域的知名专家学者，交流形式包括大会报告、专题报告、科研学术墙报和科学艺术作品评选等。

赛业生物受邀参加此次会议，将为您详细介绍细胞治疗CRO服务平台和全基因组敲除细胞库计划。通过聚焦细胞与基因治疗产业发展，赛业生物加大力度投入相关产品与技术研发，创新性提出了基因治疗一站式解决方案与细胞治疗一站式解决方案，为大家提供全方位、标准化的一站式服务，持续赋能生命科学研究和医药研发。

6月29日（周四）晚7点，赛业生物细胞基因编辑生产经理范丽莉将带来「基因编辑敲入细胞模型构建的挑战和解决方案」线上课程，围绕功能基因组学、药物开发等多个场景应用展开，为大家讲讲KI细胞的构建方法与特点，以及优化sgRNA设计、提高编辑效率的实验技巧，通过研究案例分析实现体外疾病模型构建的创新策略。

C-NKG小鼠是赛业生物在NOD-Scid背景品系上敲除Il2rg基因自主研发的一种重度免疫缺陷小鼠。C-NKG小鼠缺乏成熟的T、B、NK免疫细胞，补体活性降低，巨噬细胞对人源细胞吞噬作用弱。随着年龄的增长，T和B细胞泄漏的发生率极低；且淋巴瘤的发生率极低，可用于长期和短期实验。

AAV病毒因其免疫原性低、靶向性强、宿主范围广、不整合至基因组且可稳定表达外源基因等优点，被广泛用于基因功能研究和基因治疗。相较于慢病毒（LV）体外感染细胞，AAV感染小鼠相对更复杂，需综合考虑特异性启动子、血清型、注射方式以及观察时间点等多种因素。再加上前期实验中，传统定向技术用于AAV衣壳蛋白筛选的效率过低，AAV相关研究项目总是容易一再受阻。

huHSC-C-NKG小鼠是通过将脐带血来源的人类CD34+造血干细胞分选出来，移植到赛业生物自研的重度免疫缺陷小鼠C-NKG（产品编号C001316）体内，形成人类免疫系统，然后通过监测小鼠的免疫系统和细胞组成。该小鼠的重建人源化比例达50%以上，可重建多种免疫细胞，解决huPBMC仅有T细胞重建问题

2023年，赛业生物新一季巡回讲座采用线上线下联动、专题自主定制的方式进行，专家团队将从动物模型、细胞模型、AI与合成生物学、基因治疗及细胞治疗等角度探讨从模型构建到疾病研究的创新方法和发展潜力，为您提供实用的科学指南。除指定主题外，我们也可以为您定制个性化讲座，扫码报名，将有专员与您联系。欢迎您与我们一起，聚焦学术前沿！

BioCon China Expo 2023第十届国际生物药大会暨展览会将于2023年6月19-21日在杭州国际博览中心隆重开幕。本届BioCon Expo总展览面积扩增至20000㎡的规模，预计集聚200余家优质参展企业与特色展品，打造15余场深度研讨论坛，200+干货话题、开幕式及BioCon Awards独家权威赛事与颁奖典礼暨晚宴等丰富展区活动，看点超多！

作为常见的研究模型，基因编辑小鼠能说是炙手可热。但在实际科研场景下，从研读海量文献到确认项目方向，从构建模型到饲养繁育，你与最终研究成果之间总隔着漫长的等待。如何及时跟进前沿热点，快速到手所需的小鼠模型，进而抢跑科研赛道？

为关注罕见病研究，赛业生物全新策划罕见病“十宗罪”专栏，旨在从罕见病的致病机理、临床前疾病模型、基因治疗方法等多个角度出发，深入研究罕见病发生和发展的原因。通过探索这些罕见病的原罪，我们希望能够开发更为完善的疾病模型，同时促进罕见病相关药物的研发。本期全国爱眼日特辑，让我们一起来关注眼科罕见病——由RHO基因突变引起的视网膜色素变性。

5月31日，中山大学附属第三医院罕见病中心联合广州罕见病基因治疗联盟开展学术交流会议，中山大学附属第三医院及赛业生物是此次会议的承办单位。研讨会围绕主题“因罕而聚，罕而不孤”，重点讨论儿童罕见病诊治现状、遗传代谢性肝病及罕见病脊柱侧弯的临床与基础研究、基因治疗技术转化路线、基因编辑小鼠与人源化模型对基因治疗药物研发的驱动等罕见病的诊疗技术研究及临床转化问题并展开热烈讨论。

据统计，在60岁以上的成年人中，每4个人就有1人患有慢性肾脏病（CKD），它的特点是肾脏功能丧失和纤维化。急性肾损伤通常是可逆的，因为肾小管上皮细胞（TEC）拥有强大的再生能力，不过当肾脏过度损伤时，TEC也无能为力，纤维化和炎症随之而来，导致肾脏功能持续受损。

为进一步拓展科研视野，加深创新思想和技术交叉融合，5月18日，中国生物研究院（新型疫苗国家工程研究中心）科研管理部联合实验动物中心举办“实验动物模型构建和应用”技术交流论坛及实验室开放日活动，研究院科研人员、在读研究生60余人参加。

赛业集团旗下广州译码基因科技有限公司（简称：译码基因）宣布，与Biat集团旗下全资子公司ZIP Solutions正式确立战略合作伙伴关系，共同推进基因治疗发展。这项合作将充分利用双方专业技术优势，共同为客户提供全方位的基因治疗服务，并加速创新的发展。

当前，抗肿瘤靶向药、细胞治疗等创新疗法已成为生物医药中的热门赛道。据统计，在近30年里，实体瘤作为肿瘤研究的重点攻克对象，其药物的数量及在FDA所有批准药物中的占比均有所增加，小分子靶向药物、单克隆抗体、抗体偶联药物等演变得更具精确靶向作用，生物药的比例也在上升[1]。尽管如此，但因存在耐药性、PD1/PDL1免疫治疗不良反应等行业技术瓶颈，相关肿瘤药物研发进展仍遭受多重阻碍；研发周期长、风险高又使得多少款在研药物中途折戟。

随着基因编辑技术的不断进步和新型传递方式的发展，眼部疾病的基因治疗前景日渐广阔。通过纠正遗传缺陷，它已成为一些以前被认为无法治愈的视网膜疾病的救命之药。更多的企业与机构正在积极投入研发，进行越来越多的临床试验以验证这些新疗法的安全性和有效性。

2023年，赛业生物新一季巡回讲座采用线上线下联动、专题自主定制的方式进行，专家团队将从动物模型、细胞模型、AI与合成生物学、基因治疗及细胞治疗等角度探讨从模型构建到疾病研究的创新方法和发展潜力，为您提供实用的科学指南。

赛业生物携高品质的小鼠资源库及相关模型定制服务精彩亮相，国内实验动物领域的学者专家、企业莅临赛业展台，与赛业生物北方团队现场洽谈、深入交流，工作人员为大家详细介绍了赛业模式动物业务。赛业生物于广州、苏州等地均设有模式动物研发生产基地，在全国共计拥有4万平方米动物设施，均通过AAALAC认可，全方位满足饲养繁育的需求。此外，赛业生物也已打造多类创新型CRO服务平台，可为科研人员提供从疾病模型构建到药效评价分析等一体化服务。

赛业生物携基因治疗一站式解决方案与细胞治疗一站式解决方案精彩亮相。赛业生物在基因与细胞治疗领域建立数据集和算法模型，致力于人类基因突变的致病风险预测以及相应的小鼠疾病模型的设计，AI助力基因治疗载体AAV病毒衣壳蛋白的设计优化，从基因治疗上游的病毒载体构建与开发，中游的病毒包装与生产、基因治疗疾病模型构建，到下游的基因治疗有效性评价赛业自建基因治疗CRO全服务平台保障研发人员在同一体系下研究数据的连贯性和可靠性。

基因治疗（Gene Therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的。一直以来，传统大/小分子药物主要针对蛋白靶点发挥作用，这也使得其适应症有限，特别对于基因因素占据主要发病原因的遗传性疾病，无法有效发挥治疗效果。而这类基因相关疾病的患病人群其实并不小，例如罕见病，全球患者已高达3.5个亿，而80%的罕见病是单基因遗传病。