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本期我们要关注的是肌营养不良症，这是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。前不久，作为用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，新药SRP-9001获得FDA加速批准上市的消息受到人们的持续关注，这里的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）即是肌营养不良症的其中一种。

6月30日，暨南实验动物科技发展研讨会圆满落幕！本次大会邀请了省内外实验动物科学及相关研究领域的知名专家，共同聚焦实验动物行业与学科热点、难点，探讨实验动物管理与技术的创新与发展，分享行业最新动态和学科最新进展，促进不同学术思想融合。

2023年，赛业生物新一季巡回讲座采用线上线下联动、专题自主定制的方式进行，专家团队将从动物模型、细胞模型、AI与合成生物学、基因治疗及细胞治疗等角度探讨从模型构建到疾病研究的创新方法和发展潜力，为您提供实用的科学指南。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种免疫治疗方法，它增强了免疫系统识别和消灭癌细胞的能力。T细胞是淋巴细胞的一种类型，具有识别和消灭癌细胞以及病毒感染细胞的能力。在CAR-T细胞疗法中利用T细胞的潜力，研究人员旨在增强其对肿瘤的靶向能力。通过这样做，CAR-T细胞疗法有望让T细胞克服癌细胞采用的逃避机制，促进其选择性破坏。

第十九届海河之滨心脏病学会议（海河会）将于2023年7月6日-9日在万丽天津宾馆举行。本次会议的主题是“医海心河，笃行致远”。会议将继续秉承传统、发挥特色，注重实用性和先进性，普及和提高相结合。

赛业生物携创新性肿瘤药效平台、基因治疗与细胞治疗一站式解决方案精彩亮相，并启动了下一代全人源化模型构建计划——HUGO Program（Humanized Genomic Ortholog），诚邀各位合作伙伴共同助力新药研发。赛业生物在基因与细胞治疗领域建立数据集和算法模型，致力于人类基因突变的致病风险预测以及相应的小鼠疾病模型的设计，持续推动基因治疗与细胞治疗领域发展。让我们一起来看看本次大会的精彩瞬间吧！

赛业生物受邀参加此次会议，将为您详细介绍高品质的小鼠资源库及相关模型定制服务，全面升级的基因编辑小鼠技术方案将大大加速您的科研进程。赛业生物于广州、苏州等地均设有模式动物研发生产基地，在全国共计拥有4万平方米动物设施，均通过AAALAC认可，全方位满足饲养繁育的需求。此外，赛业生物也已打造多类创新型CRO服务平台，可为科研人员提供从疾病模型构建到药效评价分析等一体化服务。我们诚挚期待与您相聚、探讨、交流！

赛业生物携高品质的小鼠资源库及相关模型定制服务精彩亮相，国内实验动物领域的学者专家、企业莅临赛业展台，与赛业生物北方团队现场洽谈、深入交流，工作人员为大家详细介绍了赛业模式动物业务，获得业内学者与客户的一致好评。赛业生物于广州、苏州等地均设有模式动物研发生产基地，在全国共计拥有4万平方米动物设施，均通过AAALAC认可，全方位满足饲养繁育的需求。此外，赛业生物也已打造多类创新型CRO服务平台，可为科研人员提供从疾病模型构建到药效评价分析等一体化服务。

赛业生物基于CRISPR-Pro技术，可实现高效的基因敲除、点突变、基因敲入等多种基因编辑大鼠服务，包括更为复杂的条件性基因敲除项目。现在定制SD大鼠的基因编辑项目，低至3.98万！还可获赠对应的杂合子胚胎冻存服务，为你解决后顾之忧！

先天性全身性脂肪萎缩症（Congenital generalized lipodystrophy, CGL）是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，其主要特征包括全身性或部分性的皮下脂肪丢失、胰岛素抵抗、高甘油三酯血症以及相关的代谢并发症。

“2023 广阳湾全球脑与智能科技峰会”将于2023年6月30日至7月2日在重庆召开。会议以“让脑智科技引领未来”为主题，深入探讨脑与智能科学研究领域的进展以及所面临的机遇与挑战。会议已邀请到国内外40余名脑与智能科学研究领域的知名专家学者，交流形式包括大会报告、专题报告、科研学术墙报和科学艺术作品评选等。

赛业生物受邀参加此次会议，将为您详细介绍细胞治疗CRO服务平台和全基因组敲除细胞库计划。通过聚焦细胞与基因治疗产业发展，赛业生物加大力度投入相关产品与技术研发，创新性提出了基因治疗一站式解决方案与细胞治疗一站式解决方案，为大家提供全方位、标准化的一站式服务，持续赋能生命科学研究和医药研发。

6月29日（周四）晚7点，赛业生物细胞基因编辑生产经理范丽莉将带来「基因编辑敲入细胞模型构建的挑战和解决方案」线上课程，围绕功能基因组学、药物开发等多个场景应用展开，为大家讲讲KI细胞的构建方法与特点，以及优化sgRNA设计、提高编辑效率的实验技巧，通过研究案例分析实现体外疾病模型构建的创新策略。

C-NKG小鼠是赛业生物在NOD-Scid背景品系上敲除Il2rg基因自主研发的一种重度免疫缺陷小鼠。C-NKG小鼠缺乏成熟的T、B、NK免疫细胞，补体活性降低，巨噬细胞对人源细胞吞噬作用弱。随着年龄的增长，T和B细胞泄漏的发生率极低；且淋巴瘤的发生率极低，可用于长期和短期实验。

AAV病毒因其免疫原性低、靶向性强、宿主范围广、不整合至基因组且可稳定表达外源基因等优点，被广泛用于基因功能研究和基因治疗。相较于慢病毒（LV）体外感染细胞，AAV感染小鼠相对更复杂，需综合考虑特异性启动子、血清型、注射方式以及观察时间点等多种因素。再加上前期实验中，传统定向技术用于AAV衣壳蛋白筛选的效率过低，AAV相关研究项目总是容易一再受阻。

huHSC-C-NKG小鼠是通过将脐带血来源的人类CD34+造血干细胞分选出来，移植到赛业生物自研的重度免疫缺陷小鼠C-NKG（产品编号C001316）体内，形成人类免疫系统，然后通过监测小鼠的免疫系统和细胞组成。该小鼠的重建人源化比例达50%以上，可重建多种免疫细胞，解决huPBMC仅有T细胞重建问题

2023年，赛业生物新一季巡回讲座采用线上线下联动、专题自主定制的方式进行，专家团队将从动物模型、细胞模型、AI与合成生物学、基因治疗及细胞治疗等角度探讨从模型构建到疾病研究的创新方法和发展潜力，为您提供实用的科学指南。除指定主题外，我们也可以为您定制个性化讲座，扫码报名，将有专员与您联系。欢迎您与我们一起，聚焦学术前沿！

BioCon China Expo 2023第十届国际生物药大会暨展览会将于2023年6月19-21日在杭州国际博览中心隆重开幕。本届BioCon Expo总展览面积扩增至20000㎡的规模，预计集聚200余家优质参展企业与特色展品，打造15余场深度研讨论坛，200+干货话题、开幕式及BioCon Awards独家权威赛事与颁奖典礼暨晚宴等丰富展区活动，看点超多！

作为常见的研究模型，基因编辑小鼠能说是炙手可热。但在实际科研场景下，从研读海量文献到确认项目方向，从构建模型到饲养繁育，你与最终研究成果之间总隔着漫长的等待。如何及时跟进前沿热点，快速到手所需的小鼠模型，进而抢跑科研赛道？

为关注罕见病研究，赛业生物全新策划罕见病“十宗罪”专栏，旨在从罕见病的致病机理、临床前疾病模型、基因治疗方法等多个角度出发，深入研究罕见病发生和发展的原因。通过探索这些罕见病的原罪，我们希望能够开发更为完善的疾病模型，同时促进罕见病相关药物的研发。本期全国爱眼日特辑，让我们一起来关注眼科罕见病——由RHO基因突变引起的视网膜色素变性。