罕见病又被称为“孤儿病”，是发病率极低的疾病的统称，全球已知罕见病有7000多种，超3亿罕见病患者，中国罕见病患者超过2000万。长期以来，罕见病群体面临着诊断难、治疗难、药物研发难、社会关注度低等问题。为推动各种罕见病的发生发展机制研究，赛业生物自主研发了HUGO-GT™全基因组人源化模型，并推出了渐冻症、SMA、DMD等一系列罕见病模型，有望为患者带来新的希望。

 

2024年2月29日是第十七届国际罕见病日，四年一遇，倍感珍惜，为此我们特别邀请到赛业生物产品经理刘凡瑞于晚上七点与大家相约，分享「HUGO-GT™全基因组人源化模型助力罕见病研究」主题直播课程，介绍罕见病研究的常用动物模型，详细讲解人源化模型在罕见病研究及药物筛选中的作用与方法论，并结合实际案例与大家一同讨论。「码」上报名，因罕相约，让我们一起助力点亮生命之光！

 

01 知识要点提前掉落

1 罕见病研究的常用动物模型

2 HUGO-GT™全人源化模型在罕见病研究中的作用

3 HUGO-GT™模型的进展及应用场景展望

4 常见问题解答

 

02 讲师简介

 

刘凡瑞

赛业生物产品经理
 

毕业于华南农业大学，硕士期间致力于兽医学相关领域的研究，目前担任赛业生物产品经理，在遗传修饰模式动物领域有多年的项目管理经验，熟知大小鼠基因编辑小鼠的应用。

 

03 课程指南

赛业生物启动了HUGO（Humanized Genomic Ortholog）计划，诚邀全球合作伙伴共同开发新型全人源化模型助力新药研发。

 

HUGO-GT^TM全基因组人源化小鼠基于自主研发的TurboKnockout-Pro技术，对鼠源基因实现原位替换，涵盖了更丰富的干预靶点，实现了致病基因突变位点的全覆盖。其中的全人源化靶基因有效提升药物筛选效率，可广泛用于不同类型药物临床前实验。
 

HUGO-Ab^TM全人源化抗体小鼠抗体可变区的基因均被人源化，具有更高的人源化程度，能够在体内产生具有高亲和力和低免疫原性的全人源化抗体。